때찌네

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Successful gene therapy to correct a host of devastating diseases has been elusive. But researchers may have gotten a step closer with a treatment for Parkinson's disease, the second most common neuro-degenerative condition after Alzheimer's disease.

Neurologist Michael Kaplitt at the Weill College Medicine at Cornell University in New York says Parkinson's limits the ability of patients to move, and the gene therapy helped them to move.

"The symptoms are tremors and stiffness, freezing, you know, muscle stiffness," he said. "So, when you put that all together as sort of a composite, we saw there was a significant improvement in these patients over time that lasted for the full one year of the study."

Kaplitt says there is a group of cells in the region of the brain that controls movement through production of a chemical called dopamine. In Parkinson's disease, Kaplitt says, the cells stop producing dopamine and the movement control center becomes hyperactive.

In the onset of the disease, Parkinson's symptoms can be quieted with drugs that replace dopamine. But as the disease progresses, the drugs make the symptoms worse. So, Kaplitt and colleagues decided to try to bypass the dopamine-producing cells to see if they could alter regulation of movement at a higher brain level.
 

그동안 악성 뇌질환치료를 위해 여러 가지 유전자 치료법이 시도되었지만 이렇다 할 성과는 없었습니다. 그러나 마침내 미국의 한 의학연구진이 파킨슨병 치료에 한 발짝 더 가까이 다가섰습니다. 파키슨 병은, 노인성질환인 치매에 이어 미국에서 두 번째로 발병률이 높은 뇌질환입니다.

미국 뉴욕에 있는 코넬 대학교 ‘웨일 의과대학의 신경전문가, 마이클 카플리트씨는 파킨슨병은 흔히 환자의 거동이나 동작을 불편하게 만드는데 이번에 시도된 유전자 치료법이 크게 효과가 있었다고 말했습니다.

파킨슨병을 앓고 있는 환자들은 몸을 떨거나 근육이 뻣뻣해져 거동에 불편을 겪게 되는데 일 년에 걸친 실험연구결과 이런 환자들의 치료에 두드러진 효과를 보았다고 카플리트씨는 말했습니다.

사람 두뇌 안의 한 부위는 ‘도파마인’으로 불리 우는 화학물질의 생성을 통해 인체 움직임을 통제하는 세포들이 있는데 파킨슨병에 걸리게 되면, 이 세포들이 도파마인 생성을 멈추게 되면서 동작 통제부위가 지나치게 격렬해진다고 카플라트씨는 설명합니다.

발병초기에는 파킨슨병증세가 도파마인 대체 약품으로 진정될 수 있지만 병세가 중증으로 진전되면 도리어 약품이 증세를 악화시킵니다. 따라서 카플리트씨 연구진은 두뇌의 보다 고도의 기능으로 사람의 동작 통제방식을 바꿀 수 있는지를 실험하기 위해 도파마인 생성 세포들을 우회하는 방법을 시도했습니다.

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출처: 여기

Researchers developed a therapy in which they attached a modified gene to viral particles and infused the treatment into one side of the brain of 12 participants with varying degrees of Parkinson's symptoms. The gene, called GABA, helps in the production of a chemical that has a calming effect over a wider area of the brain.

Kaplitt says investigators were hoping for lasting results. "The idea was, with a single surgery at a single site, putting in this one gene there, that you would create a little factory that would essentially reestablish the normal neuro-chemical balance of a large part of this circuit to normalize the flow of information to the rest of the brain and thereby hopefully improve symptoms," he explained.

Kaplitt says it took three months for the therapy to kick in, but once it did, most patients showed significant improvement of their symptoms up to one year after the therapy. He says for some patients, the improvements were not as marked or did not last as long.

The study was completed in May 2006 and its results were published in the latest issue of The Lancet. A larger trial is being planned.

출처: VOA(Voice of America) news

연구진은 바이러스 입자들에 변경된 유전자를 부착시켜, 파킨슨병 진전 상태가 서로 다른 12명 환자들의 두뇌 한쪽에 그 유전자 치료법을 적용했습니다. ‘가바’로 불리 우는 이 유전자는 두뇌 광범위한 지역에 진정제 역할을 하는 화학물질 생성에 도움을 줍니다.

  카플리트씨는 이제 항구적인 성과를 연구진은 기대하고 있다고 말했습니다. 두뇌 한부위에 단 한 번의 수술로 유전자 하나를 삽입하는 방식은, 기본적으로 두뇌전반에 걸쳐 정보의 흐름을 정상화시켜 뇌 속의 화학물질의 균형을 회복시킴으로써 파킨슨병 증세를 호전시키는 것이라고 카플리트씨는 설명합니다.

  유전자 치료법이 효과를 나타내기까지는 3개월이 걸렸지만 일단 효과가 나타나자, 대부분 환자들의 증세가 길게는 치료 받은 지 일 년 동안  크게 호전되었다고 카플리트씨는 말했습니다. 또 그 중에는 이렇다 할 병세호전을 보이거나 또 증세호전이 오래 지속되지 않은 환자들도 있었다고 덧붙였습니다.

  이번 연구는 지난해 2006년 5월에 종료되었고 그 결과는 과학 잡지, 란셋 최신호에 게재되었습니다. 앞으로 더욱 대규모의 연구계획이 예정되어 있습니다.